研究：现有抗癌药物在治疗肌肉萎缩症方面发挥了惊人的双重作用

DMD的发生是由于X染色体上的基因突变，它减少了一种叫做肌营养蛋白的蛋白质的产生。没有这种蛋白质，肌肉细胞就会变得脆弱并容易受损，使患者的肌肉功能逐渐减弱。最终，这种疾病会发展到涉及心脏和肺部功能的肌肉，导致预期寿命缩短。

虽然目前没有治疗方法，但减缓该疾病进展的治疗方法正在开发中，例如药物组合或提高相关的肌肉强化蛋白。基因疗法有朝一日可以纠正这种疾病，在小鼠、狗和猪身上进行的实验证明了这一点。

同时，不列颠哥伦比亚大学（UBC）的研究人员已经确定了一种现有药物，似乎可以减缓DMD的进展。该药物属于被称为CSF1R抑制剂的一组药物，这些药物已经被批准用于人类，通过阻断肿瘤细胞中过度表达的受体来治疗某些形式的癌症。

有趣的是，研究人员意外地发现了CSF1R抑制剂在DMD中的作用。这些药物还能消耗小胶质细胞，即中枢神经系统中的常驻巨噬细胞，这已被探索为一种“重置”这些细胞群的方法。在这种情况下，UBC的团队正在研究这些巨噬细胞对肌肉再生的作用。但是当他们耗尽小鼠的巨噬细胞时，他们发现动物的肌肉纤维出人意料地变成了一种对肌肉萎缩症诱发的损害更有抵抗力的类型。

该研究的高级作者Fabio Rossi说：“许多人都会听说有不同类型的肌肉纤维，包括快肌和慢肌。通过施用这种药物，我们观察到，肌肉纤维实际上开始过渡到慢速抽搐的类型，这种类型对肌肉收缩造成的损害更有抵抗力。”

为了进一步调查，研究人员在患有DMD的小鼠身上测试了这种药物，并发现在几个月内，与对照组小鼠相比，接受治疗的小鼠有更高比例的抗损伤肌肉纤维。他们也能够更好地进行物理活动，如在跑步机上跑步，研究小组将其肌肉弹性的改善描述为“深刻的”。

虽然在这种治疗方法用于人类之前还需要更多的工作，但CSF1R抑制剂已经在人类中用于治疗其他疾病的事实应该会加速发展。

“开发一种新药可能是一个漫长的过程，” Rossi说。“但由于这种药物的安全性已经在人体研究中得到了证明，这可能意味着我们已经走上了通往肌肉萎缩症新疗法的快速通道。”

该研究发表在《科学转化医学》杂志上。