对抗肝癌的新组合：CRISPR基因疗法、超声波和药物

一种新兴的抗癌疗法被称为声动力学疗法(SDT)，它涉及将药物输送到肿瘤中，然后用超声波脉冲激活它们。这产生了活性氧(ROS)，它可以诱发癌细胞的氧化应激从而杀死它们。然而不幸的是，癌症可以用抗氧化酶来对抗这种攻击从而降低该方法的效率。

不过在新研究中，研究人员使用了一种可以去除该防御系统的方法。该团队怀疑他们可以使用CRISPR来关闭一个名为NFE2L2的基因，而癌细胞会利用该基因来启动其抗氧化防御系统。研究团队将CRISPR机制和产生ROS的药物都打包到脂质纳米颗粒中，然后用超声波脉冲激活。

首先，研究团队在一个培养皿中对一种叫做肝细胞癌(hepatocellular carcinoma)的肝癌细胞测试了该技术。结果显示，细胞吸收了纳米颗粒，而当应用超声波时形成了ROS，它能打破细胞的溶酶体。而这反过来让CRISPR进入细胞核并在那里它开始工作以此来打破NFE2L2的表达。因此，这带来了更多的ROS，并跟没有基因编辑的相同技术相比，损害和杀死的癌细胞明显增多。

在后续实验中，该团队在植入人类肝细胞癌的小鼠身上测试了该技术。虽然跟未经治疗的小鼠相比，单独的SDT确实减少了肿瘤的数量，但同时接受纳米粒子和超声波的动物在15天后则都有看到它们的所有肿瘤都发生了缩小。

研究团队表示，该技术的副作用应该会比其他治疗方法少，因为ROS和CRISPR只会被释放到超声波脉冲所指向的区域的细胞中。跟一种叫做光动力疗法的相关技术相比，超声波还能更深入地渗透到组织中，后者由红外光引发。

当然，科学家们仍需要跨越动物试验和人体试验之间的鸿沟，但不管怎样，这是一个有趣的新调查工具。