美2学者发现微型RNA获诺贝尔奖，奠定渐冻症治疗研究基础（图）

今年诺贝尔医学奖得主为美籍学者安布罗斯及鲁夫昆，他们发现微型RNA颠覆传统生物学，开启癌症、心脏、神经系统治疗新纪元，台湾渐冻症治疗研究就是奠定在这项发现之上。

美国发育生物学家安布罗斯和美国分子生物学家鲁夫昆7日获颁2024年诺贝尔医学奖。（图取自x.com/NobelPrize）

诺贝尔医学奖2美学者获殊荣 研究线虫发现基因调控重要关键

诺贝尔委员会今天宣布2024年诺贝尔医学奖得主，美国发育生物学家安布罗斯（Victor Ambros）和美国分子生物学家鲁夫昆（Gary Ruvkun）获得殊荣，这2名诺贝尔生医奖得主，师承2002年诺贝尔奖得主、同样来自美国的霍洛维兹（Robert Horvitz）。

在台湾学者眼中，安布罗斯爱提问，研讨会讲者几乎难逃这名诺贝尔奖得主的好奇心；鲁夫昆对科学严谨，但私下幽默风趣。

国立阳明交通大学生化暨分子生物研究所特聘教授许翺麟在台湾科技媒体中心线上记者会说，安布罗斯、鲁夫昆虽然不在今年预测得奖名单，但一直是科学界认定的得奖热门。

中央研究院分子生物研究所研究员陈俊安说，安布罗斯与鲁夫昆能获得诺贝尔奖的桂冠，是因为发现非常有趣的微型核糖核酸（microRNA）。1980年代的生命科学教科书告诉所有生物学家，细胞有一个潜规则「中心法则」，就是从DNA转录变成mRNA，再经转译作用变成蛋白质。

当时的生物学家坚信蛋白质才能控制细胞产量，RNA只是跑龙套的角色，直到这2名诺贝尔奖得主在2000年于秀丽隐杆线虫（Caenorhabditis elegans）发现微型RNA，彻底颠覆中心法则。陈俊安说，微型RNA可调控细胞蛋白质多寡，在生长发育中是重要角色。

陈俊安表示，起初在结构简单的线虫发现，科学界并不认为微型RNA也会出现在高等脊椎生物，「但人类身上也有」，在演化上高度保留，意味著是身体重要存在，如今更被广泛利用在各类疾病治疗开发研究，其中，中央研究院发现微型RNA可评估渐冻症发病风险、新治疗药物。

国立阳明交通大学生化暨分子生物研究所助理教授张崇德说，小小区域21至23核苷酸就可以调控大量基因，这是微型RNA最大特色，不仅是抑制癌症重要靶点，甚至可能运用在心肌梗塞等心血管疾病及阿兹海默症等神经疾病治疗，抑制病毒、细菌类感染也都极具开发潜力。

现阶段部分与微型RNA有关的肿瘤治疗临床试验进行中。张崇德提到，单一微型RNA就可调控非常多基因，对人体是双面刃，稍有不慎就会影响其他基因，带来严重副作用，非常多新药研究因此终止开发，就算如此，仍无法抹去微型RNA是非常有潜力的药物研发新星。